Две нови авангардни лечения на сърповидни клетки, одобрени от FDA въпреки страничните ефекти

Агенцията по храните и медикаментите на Съединени американски щати (FDA) утвърди в петък двойка генни лечения за сърповидноклетъчна болест, в това число първото лекуване, основано на революционния CRISPR технология за редактиране на гени.

Агенцията утвърди Lyfgenia от bluebird bio (BLUE.O) и настрана лекуване, наречено Casgevy от сътрудниците Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O) и CRISPR Therapeutics (CRSP.BN).

И двете лечения са утвърдени за хора на възраст над 12 години.

Генната терапия Vertex/CRISPR употребява революционната технология за редактиране на гени, която завоюва на нейните изобретатели Нобелова премия през 2020 година

Сърповидно-клетъчната анемия е мъчително, наследствено заболяване на кръвта, което може да бъде изтощително и да докара до преждевременна гибел. Засяга към 100 000 души в Съединените щати, множеството от които са чернокожи.

При сърповидно-клетъчната анемия тялото създава повреден, сърповиден хемоглобин, което нарушава способността на алените кръвни кафези да придвижват вярно О2 до тъканите на тялото.

Сърповидните кафези са склонни да се слепват и могат да блокират дребни кръвоносни съдове, причинявайки мощна болежка. Освен това може да докара до инсулти и органна непълнота.

Листваните в Съединени американски щати акции на CRISPR therapeutics се покачиха с 1,6%, до момента в който акциите на Vertex Pharmaceuticals поевтиняха с 1,4%. Акциите на bluebird bio бяха спрени за търговия преди новината.

Създателите на двете лечения са ги показали като еднократни лекувания, само че данните за продължителността на резултата им са лимитирани. Единственото дълготрайно лекуване на сърповидно-клетъчна анемия е трансплантация на костен мозък.

„ Всъщност съм доста въздържан да ги нарека лек. Предпочитам да ги назовавам трансформираща терапия, тъй като пациентите към момента ще имат сърповидно-клетъчна анемия от другата страна на генната терапия “, сподели доктор Шарл Азар, медицински шеф на Центъра за изцяло лекуване на сърповидно-клетъчна болест в Масачузетската обща болница.

Сърповидноклетъчната терапия на Bluebird bio е проектирана да работи посредством проникване на модифицирани гени в тялото посредством деактивирани вируси, с цел да помогне на алените кръвни кафези на пациента да създават естествен хемоглобин.

За лечението с Vertex пациентите би трябвало да имат стволови кафези, събрани от техния костен мозък. След това клетките се изпращат до индустриални уреди, където се редактират благодарение на технологията CRISPR/Cas9. След като клетките бъдат инкубирани, те се вливат назад в пациента по време на едномесечен болничен престой.

И двете генни лечения могат да лишават няколко месеца и да включват химиотерапия с висока доза, само че това крие евентуален риск от неплодородие.

„ Не всеки, който се подлага на химиотерапия, в последна сметка ще получи неплодородие, само че множеството от тях ще го създадат “, сподели доктор Азар.

Въпреки че рискът може да бъде ръководен посредством способи за опазване на плодовитостта като заледяване на яйцеклетки и запазване на сперма, това се покрива единствено от застраховка за пациенти с рак, които са подложени на химиотерапия, а не за тези, които получават генна терапия, сподели доктор Азар.

Той сподели, че разноските от джоба му могат да доближат до $40 000.

Служителите на FDA в документи, оповестени преди октомврийската среща на панел от самостоятелни специалисти по лечението с Vertex, също означиха опасения за непреднамерени геномни промени от лекуването.

Компанията възнамерява да оцени евентуалните дълготрайни опасности за сигурността посредством 15-годишно следващо изследване след утвърждение.

Терапията CRISPR на Vertex също е под обзор от FDA за друго заболяване на кръвта, подвластна от трансфузия бета таласемия, като решението се чака до 30 март.

Репортаж от Шрипарна Рой, Лерой Лео и Бханви Сатия в Бенгалуру; Редактиране от Каролайн Хюмър и Бил Беркрот